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¿Terapia genética podría “curar” la enfermedad de Parkinson?

Viernes 18 Marzo, 2011 en  Ciencia y Tecnología y Novedades

El enfoque de la nueva terapia utiliza un virus para introducir un gen en el cerebro. Los pacientes que recibieron el gen tuvieron una mejora de 23,1%.

(BBC Mundo) Aunque el estudio, dirigido por un científico del Colegio Médico Weill Cornell, en Nueva York, Estados Unidos, fue llevado a cabo con un grupo pequeño de pacientes, es la primera vez que se logra reducir la discapacidad de movimiento que sufren estos pacientes.

La enfermedad, que resulta de la muerte de neuronas, provoca temblores descontrolados, rigidez y dificultad en los movimientos.

El enfoque de la nueva terapia, cuyos detalles aparecen publicados en The Lancet Neurology, utiliza un virus para introducir un gen en el cerebro.

Aunque hay fármacos y terapias que pueden reducir los síntomas, hasta ahora no existe una cura para esta enfermedad, que sólo en Estados Unidos afecta a 1,5 millones de personas.

Estudios en el pasado han demostrado que los pacientes con Parkinson tienen niveles menores de un compuesto químico, llamado GABA, en una región del cerebro conocida como núcleo subtalámico.

Inyección de virus

El primer paso de la investigación, llevada a cabo en varios institutos de investigación de Estados Unidos, fue crear un virus que “infecta” a las células cerebrales con un gen cuya función es incrementar la producción de GABA.

En el ensayo se inyectó el virus en el cerebro de 22 pacientes, y otros 23 pacientes fueron sometidos a una “cirugía falsa” para hacerles creer que también se les había inyectado la terapia.

Seis meses después del tratamiento -bautizado NLX-P101- se analizaron sus funciones motoras.

Los resultados mostraron que los pacientes que recibieron el gen tuvieron una mejora de 23,1% en sus funciones motoras, mientras que el otro grupo mejoró un 12,7%.

Según los científicos, el avance no sólo es importante para los pacientes con Parkinson. También podría ser utilizada para tratar otras enfermedades neurológicas.

“Los pacientes que recibieron la NLX-P101 mostraron una reducción significativa en los síntomas motores del Parkinson, que incluyen temblor, rigidez y dificultad para iniciar movimientos” afirma el doctor Michael Kaplitt, del Colegio Médico Weill Cornell, en Nueva York, quien dirigió el estudio.

“Esto representa un enorme avance en el desarrollo de una terapia genética para una amplia variedad de enfermedades neurológicas”, agrega.

Según los doctor Kaplitt, la mejora en las funciones motoras de los pacientes fue vista desde el primer mes del estudio y continuó sin cambios durante los seis meses que duró el ensayo.


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