(NY Times) La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó el martes un medicamento para la osteoporosis que representa el primer enfoque de tratamiento nuevo en casi dos décadas, una estrategia basada en una rara mutación genética en personas con huesos tan densos que nunca se rompen.

Los tratamientos estándar, los bifosfonatos, detienen la pérdida de hueso pero no lo reconstruyen. Las alternativas, la hormona paratiroidea y un derivado, forman hueso pero también lo descomponen, limitando el efecto terapéutico.

El nuevo medicamento, romosozumab (Evenity), desarrollado por Amgen en colaboración con la compañía farmacéutica belga UCB, restaura el hueso sin descomponerlo, según los hallazgos de dos grandes ensayos clínicos.

Fue aprobado solo para mujeres posmenopáusicas con un alto riesgo de fractura, y llevará una advertencia en su etiqueta de que puede aumentar el riesgo de ataque cardíaco o accidente cerebrovascular, señaló la FDA.

Pero también hubo un pequeño e inesperado aumento de ataques cardíacos, accidentes cerebrovasculares y muertes súbitas en ese estudio: 50 de 2.040 pacientes, o el 2.5 por ciento, tomando Evenity, en comparación con 38 de 2.014, o el 1.9 por ciento, tomando aldendronato.

El efecto se observó en uno de los dos grandes ensayos clínicos, pero no en el otro.

La FDA informó que está requiriendo la advertencia en el prospecto del medicamento que destaque que las personas que tuvieron un ataque cardíaco o un derrame cerebral en el último año no deberían usar el medicamento. Los médicos también deben considerar la prescripción de este medicamento a pacientes con alto riesgo de ataques cardíacos y accidentes cerebrovasculares. Los pacientes que tienen un ataque al corazón o un derrame cerebral mientras toman Evenity deben dejar de tomar el medicamento.

Los efectos secundarios pueden incluir dolor en las articulaciones y dolores de cabeza e irritación en el lugar de la inyección.

La agencia exige a la empresa que realice un estudio posterior a la comercialización acerca de los riesgos cardiovasculares.

Es difícil saber qué hacer con el posible riesgo, dijo el Dr. Bart Clarke, profesor de medicina en la Clínica Mayo y presidente de la American Society for Bone and Mineral Research. “Tal vez haya algo único en esos pacientes”, dijo.

Amgen no reveló el precio en el momento de la aprobación y dijo que se divulgaría la próxima semana.

El nuevo medicamento se aplicará como inyección mensual.

La nueva droga tiene una historia sorprendente.

En 1964, los investigadores comenzaron a estudiar un grupo inusual de pacientes afrikáneres en Sudáfrica. Eran altos y pesados, pero no gordos. En cambio, sus huesos eran grandes y densos.

Sus huesos crecieron tan profusamente que sus cabezas se distorsionaron: sus mandíbulas eran grandes y un crecimiento excesivo de hueso en sus cráneos chocaba con los nervios, a menudo causando sordera o parálisis facial. Muchos tenían terribles dolores de cabeza. En algunos, los dedos índice y medio se fusionaron.

En 2001, los científicos informaron que todos estos efectos se debían a una única mutación genética. El hallazgo llevó a los investigadores a comprender cómo el cuerpo controla la construcción de huesos.

Los huesos se encuentran en un estado de flujo constante, construido y descompuesto por el cuerpo. En la osteoporosis, el equilibrio se rompe: se descompone más hueso del que se produce.

Las células óseas producen una proteína llamada esclerostina que detiene la producción de hueso y aumenta su descomposición. La mutación genética en los pacientes afrikáneres detiene la producción de esclerostina, por lo que sus cuerpos continúan formando huesos sin freno.

Los científicos razonaron que si podían imitar la mutación bloqueando la esclerostina con un anticuerpo, las personas con osteoporosis deberían formar más hueso.

Una vez que aumenta la densidad ósea, los pacientes pueden dejar de tomar el medicamento bloqueador de la esclerostina y cambiar a un medicamento más antiguo para mantener el hueso nuevo. Los estudios en animales fueron exitosos, al igual que los ensayos clínicos, que culminaron en dos estudios grandes en los que participaron más de 10.000 mujeres posmenopáusicas.

En un ensayo, se comparó Evenity con un placebo; en el otro, se comparó con un bifosfonato. En ambos estudios, las mujeres que tomaron Evenity terminaron con más hueso y menos fracturas.

En enero, un comité asesor de FDA, que votó 18 a 1 para su aprobación, revisó a Evenity, pero pidió a Amgen que investigue más para comprender los posibles efectos secundarios cardiovasculares.