El 20 de mayo se conmemora el día Internacional de los ensayos clínicos por haberse realizado el primer ensayo de la historia, a cargo del Dr. James Lind en 1747, quien estudió la causa del escorbuto en un grupo de marineros. A lo largo de la historia se han llevado a cabo numerosas investigaciones que lograron determinar cómo se producen ciertas enfermedades, cómo tratarlas, prevenirlas y hasta curarlas. Ejemplo de esto son los antibióticos, la penicilina, las vacunas y el agua potable para evitar enfermedades que se transmiten por el agua no segura.

Según explica la Dra. Emma Venezian, Clinical Research Head para Sanofi Cono Sur, “siempre que hay una investigación es porque hay una necesidad médica detrás. Cuando fue la crisis por el VIH todo el mundo estaba buscando una solución para ello. Hoy en día la comunidad científica sigue buscando respuestas terapéuticas para enfermedades de alta visibilidad como cáncer, Alzheimer, y también para enfermedades menos conocidas como enfermedades poco frecuentes, enfermedades infecciosas que se observan principalmente en África”. La experiencia con la pandemia en curso mostró lo esencial de realizar investigación clínica para generar evidencia confiable acerca de la real utilidad de una terapia; y la importancia de tener experiencia en el desarrollo de medicamentos y vacunas y en la implementación de estudios clínicos, para lograr un rápido desarrollo de una vacuna eficaz y segura. Los ensayos clínicos son fundamentales para brindar seguridad y eficacia a los tratamientos como para el desarrollo de formas de diagnóstico. A su vez, los ensayos detectan posibles efectos secundarios que puede tener un medicamento. Desde que se inicia una investigación, hasta que se puede adquirir un medicamento en la farmacia pasan muchos años. “Los ensayos clínicos brindan la evidencia que permite evaluar la seguridad y eficacia de una terapia y evaluar su beneficio al ser aplicada en los pacientes. Por eso demandan una serie de procesos con objetivos diferentes”, comentó la Dra. Venezian.

Desarrollo de un producto

• Estudios pre-clínicos: se analizan características físico-químicas, farmacocinéticas, toxicológicas, entre otras, de forma in vitro e in vivo. Puede demandar cerca de 10 años.
• Fase 1: comienza una vez que las autoridades regulatorias aprueban el plan de desarrollo clínico. Aquí se prueba por primera vez la molécula en seres humanos.
• Fase 2: en general comprende un conjunto de estudios en los que se define la dosis óptima, la eficacia y seguridad inicial.
• Fase 3: etapa confirmatoria de seguridad y eficacia. Siempre es necesario realizar varios estudios Fase 3 para contar con evidencia que confirme la eficacia y perfil de seguridad de una molécula para solicitar su registro como medicamento en las diferentes agencias regulatorias.
• Fase 4: comprende a los estudios que se llevan a cabo post-registro con el objetivo de hacer seguimiento del perfil de seguridad y eficacia como también en poblaciones más específicas de pacientes.

Para dar cuenta de este proceso, la Dra. Venezian sostuvo que “De casi 10 mil moléculas que se estudian en ciencias básicas, solo 100 pasan a la fase clínica y de esas, sólo 1 llegará a ser un medicamento. Es muy fuerte la cantidad de evidencia que se debe reunir en todo el proceso para asegurar la eficacia y seguridad de un medicamento. Hay miles de factores que van a influir para determinar que una molécula pueda llegar a ser una terapia que sirva a las personas”.

Las terapias que produce Sanofi son el resultado de años de investigación en los que Argentina cumple un rol fundamental para la región y el mundo. La Unidad de Estudios Clínicos maneja en Argentina 44 proyectos de investigación en diferentes estadios. Estos estudios se desarrollan en 230 centros distribuidos en el país, desde los principales hospitales, clínicas y centros médicos e involucran a 460 investigadores empleados directamente.

En Argentina, Sanofi lleva adelante estudios clínicos relacionados con Oncología, Neurología, Prevención cardiovascular, Inmunología y Reumatología, Inmunología y Dermatología, Inmunología y Respiratorio y Enfermedades poco frecuentes. El compromiso con la seguridad de los pacientes que participan en la investigación clínica implica los más altos estándares de calidad, seguridad y ética profesional. La rigurosidad de la investigación clínica, los procesos de farmacovigilancia y las políticas de regulación garantizan este proceso.