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Terapia transplacentaria: Estrategia prometedora frente a la hemofilia

Miércoles 25 Febrero, 2015 en  Novedades

La administración transplacentaria de factores de coagulación genera tolerancia inmune en ratones hemofílicos.

hemofilia 1

(Infomed) Los investigadores de un estudio que se publica en Science Translational Medicine, albergan la esperanza de que esta estrategia pueda resultar eficaz tanto en pacientes con hemofilia como en otros trastornos genéticos.

Los autores del trabajo, cuyo primer firmante es Nimesh Gupta, del Instituto Nacional de la Salud y de la Investigación Médica , en París, han conseguido una posible alternativa a la terapia de reemplazo, cuyos resultados se ven lastrados con frecuencia porque el sistema inmune de los pacientes desarrolla anticuerpos frente a los factores de coagulación procedentes de donante.

Los investigadores intentaron aprovechar la ventana de oportunidad que se presenta durante el desarrollo fetal, en el que el sistema inmune está formándose· Para ello, se valieron del receptor neonatal Fc -encargado de transferir anticuerpos de la madre al feto a través de la placenta- para transportar segmentos de factor de coagulación fusionados en el dominio Fc.

Cuando se inyectaron en ratonas que gestaban crías con hemofilia grave, las proteínas Fc fusionadas fueron recogidas por la placenta y transferidas a los fetos.

De esta manera, las crías de las gestantes tratadas nacieron con tolerancia al factor de coagulación que se les administró en la terapia de reemplazo· El buen resultado se plasmó en que estos ejemplares de ratón producían muchos menos anticuerpos frente al factor, lo que permitió que la terapia fuese efectiva durante al menos tres meses.


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